FDA genehmigt Krebs-Medikament Afinitor zur Behandlung von seltenen genetischen Störung


FDA genehmigt neue Indikation für AfinitorCancer Medikament nun zugelassen zur Behandlung von seltenen genetischen Störung

Die US-amerikanische Food and Drug Administration genehmigt das Krebs-Medikament Afinitor (everolimus) am Freitag zur Behandlung von Patienten mit subependymal giant Zelle astrozytom (SEGA) im Zusammenhang mit tuberöser Sklerose (TS), eine seltene genetische Erkrankung. Die Zulassung wurde für die Behandlung von SEGA, die nicht mit einer Operation behandelt.

TS-Ursachen gutartige (nicht krebsartige) Tumoren wachsen im Gehirn und in anderen teilen des Körpers, einschließlich der Augen, Lunge, Leber, Herz, Haut und Nieren. TS tritt als Folge von genetischen Mutationen, die dazu führen, die Entwicklung von Tumoren und führt zu einer Vielzahl möglicher Symptome wie Lern-und Entwicklungsstörungen, Haut-Anomalien, Krampfanfälle und Lungen-und Nierenerkrankungen.

SEGAs gelten als eine wichtige diagnostische Funktion von TS und sind langsam wachsende Tumoren, gesehen 6 Prozent auf 9 Prozent der Patienten. Die Krankheit kann tödlich sein für Patienten entwickeln Komplikationen, die mit tumor-Wachstum auf das Gehirn. Chirurgie wird verwendet, um den tumor zu entfernen Wucherungen in einigen Patienten.

„Patienten mit dieser Krankheit haben derzeit nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung über chirurgischen Eingriff,“ sagte Richard Pazdur, M. D., Direktor des Amtes für Onkologie Drug Products in der FDA Center for Drug Evaluation und Forschung „Es ist wichtig für die Forschung weiterhin auf seltene Krankheiten, wo die Patienten keine oder nur wenige bestehende medikamentöse Behandlung Optionen.“

Das Medikament wurde genehmigt unter die beschleunigte FDA-Zulassung Programm. Das Programm erlaubt die FDA ein Medikament genehmigt zur Behandlung schwerer Erkrankungen mit einem hohen ungedeckten medizinischen Bedarf, basierend auf einem endpoint gedacht, um vernünftig vorherzusagen klinischen nutzen. Die Gesellschaft ist verpflichtet, zu sammeln zusätzliche langfristige Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit bestätigen, dass die Droge profitieren. Dieses Programm bietet früheren geduldigen Zugang zu vielversprechenden neuen oder bereits vorhandenen Medikamenten während der konfirmatorische klinische Studien durchgeführt werden.

Afinitor wurde erstmals zugelassen im März 2009 zur Behandlung von Nieren-Krebs-Patienten nach Versagen der Behandlung mit sutent gehören (sunitinib) oder Nexavar (sorafenib).

Eine einzelne Studie von 28 Patienten wurde zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit von Afinitor zur Behandlung von SEGA. Nach sechs Monaten in der Studie neun Patienten (32%) hatten eine mehr als 50-prozentige Reduktion im Raum der tumor besetzt (tumor volume) mit Ihrer größten SEGA tumor Läsion. Die Länge der Zeit, aus wenn der tumor eines Patienten, der sichtlich schrumpfte und dann stabil blieb (Dauer der Reaktion) für diese neun Patienten reichte von über drei Monaten bis zu zwei und einem halben Jahre mit einem median von 266 Tagen. Sieben dieser Patienten behielt die mehr als 50 Prozent Reduzierung in den Raum der tumor besetzt zum Zeitpunkt des letzten follow-up.

Patienten in der Studie nicht entwickeln keine neuen Tumoren. Jedoch, kein tumor vollständig gelöst. Vier der Patienten in dieser Studie hatten frühere Operation, aber Ihr tumor wieder wuchs. Nach Erhalt Afinitor, drei dieser Patienten hatten mehr als 50-prozentige Reduktion in der tumor-Volumen.

Bei Patienten, die mit Afinitor für SEGA, die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen gehörten Infektionen der oberen Atemwege, Nebenhöhlen und Ohr-Infektionen, Entzündungen im Mund, und Fieber. Gemeinsame Laboruntersuchungen Anomalien enthalten Leber-Enzym-Erhöhungen, hohe Blut-Cholesterin und Triglyceride (Hyperlipidämie), hoher Blutzucker, und eine Abnahme der weißen Blutkörperchen, rote Blutkörperchen (Anämie) und Blutplättchen. Bei Patienten mit Nieren-Krebs (Nierenzellkarzinom), Lungenentzündung (pneumonitis) und eine Abnahme in der Niere (renal) – Funktion auch berichtet worden.

Everolimus ist auch die Zulassung mit einem anderen Handelsnamen Zortress, für die Prophylaxe der organ-Abstoßung bei Erwachsenen Patienten mit niedrig-gemäßigten immunologische Risiko Empfang einer Nierentransplantation. Zortress hat ein anderes Sicherheitsprofil bei diesen Patienten. Bitte beachten Sie die Zortress prescribing information.

Afinitor wird vertrieben von East Hanover, N. J.-basiert Novartis.

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