Leber-Transplantationen lohnt sich das Risiko für Menschen, die aus genetischen Leber Bedingungen, Studie findet


Journal of American College of Surgeons Studie berichtet, dass, trotz der Risiken und der Kosten -, Leber-Transplantation kann auch als Modell für Gentherapie durch Feste Organtransplantation für einige Patienten

Patienten konfrontiert, die mit der Diagnose einer lebensbedrohlichen Lebererkrankung zu beachten, dass die schwere des mit einer Leber-Transplantation, die eine endgültige Heilung für viele erworbene und genetische Lebererkrankungen. Zu den wichtigsten überlegungen sind, die Angst des Wartens auf ein Spenderorgan, die Risiken im Zusammenhang mit der Transplantation, und die chance, dass die Transplantation Verfahren nicht das gewünschte Ergebnis erzielen. Es gibt auch die sechsstelligen Kosten des Verfahrens und der begleitenden Versorgung der Patienten, von denen alle möglicherweise nicht vollständig von der Krankenkasse übernommen. Aber laut einer Studie erscheinen in der April-Ausgabe des Journal of the American College of Surgeons, Forscher an der David Geffen School of Medicine, University of California-Los Angeles (UCLA), gefunden, dass die Leber-Transplantationen sind es Wert, das Risiko für Menschen, die aus genetischen Leber Bedingungen.

Die Studie ist ein first-of-its-Kind -, single-institution-Vergleich der Ergebnisse für die beiden pädiatrischen und Erwachsenen Patienten nach Leber-transplantation für tödliche genetische Syndrome. Forscher fanden heraus, dass Kinder mit genetischen Störungen, die Ursache von Fibrose, Zirrhose und andere Leber Bedingungen, die Auswirkungen auf andere Organe, haben eine gute chance, noch am Leben fünf Jahre, auch 20 Jahre nach der Leber-Transplantation. Erwachsene, die mit diesen Arten von Bedingungen auch eine hohe überlebensrate.

„Hätten wir nicht transplantierten Patienten, langfristige, Sie wäre gestorben,“ sagte Studie führen Autor, Henrik Petrowsky, MD, war ein Besuch transplant-Chirurgen und assistant professor für Chirurgie an der UCLA während der Zeit in der die Studie durchgeführt wurde.

Patienten mit genetischen Lebererkrankungen Bedingungen unterscheiden sich von denen, die entwickelt Lebererkrankungen aus einer hepatitis-C-Infektion oder Alkoholismus. Ersten, dieser patient Bevölkerung weniger üblich ist. Dr. Petrowsky schätzt, dass nur etwa neun Prozent der Lebertransplantationen in den Kindern und nur zwei Prozent bei Erwachsenen durchgeführt werden, da eine Behandlung die richtigen genetischen Voraussetzungen. Zweitens, die schwere genetische Erkrankungen der Leber vielleicht nicht so offensichtlich. Da gespendet Lebern zugeteilt, je nachdem wer Sie am meisten braucht, Menschen mit genetischen Lebererkrankungen Häufig über Besondere Berücksichtigung bei der Abwägung, wie lange Sie warten kann, bis ein Spender-organ.

Obwohl der genetische defekt durchdringt jede Zelle der betroffenen Patienten Körper, es drückt vor allem in der Leber. Jedoch, bestimmte Erkrankungen könnte auch Auswirkungen auf andere Organe. Während einer Transplantation, wenn die alte Leber wird durch eine neue ersetzt „es ist fast eine form von gen-Therapie“, erklärt Dr. Petrowsky, der jetzt stellvertretender Vorsitzender der Abteilung für Viszeral-und Transplantationschirurgie am Universitätsspital Zürich in der Schweiz. „Der genetische defekt ist heute noch in jeder Zelle, aber da es hauptsächlich in der Leber exprimiert, die genetische Störung ist behoben, die durch die transplantierte Leber, die nicht harbor den genetischen defekt.“

Dr. Petrowsky das team wollte auf die Bewertung der Auswirkungen der Transplantation Verfahren auf Patienten, vor allem, weil die Patienten Familien gehen durch so viel vor einem transplantable Leber beschafft werden können. Daher werden die Ermittler blickte auf die Patientendaten aus dem UCLA-Leber-Transplantation-Datenbank für 74 Kinder und 78 Erwachsene, die erhalten hatte Leber-Transplantation zwischen 1984 und 2012 zu korrigieren, genetische Störungen. Für 68 Prozent der Patienten, die genetische Störung führte zu einer Leberzirrhose, oder Vernarbung der Leber, wodurch die Leber-transplantation Ihre einzige Hoffnung für das überleben.

Fünf Jahre später, 89 Prozent der Kinder in der Studie noch am Leben waren, und 77 Prozent waren noch am Leben 20 Jahre später. Für Erwachsene, 73 Prozent lebten noch nach fünf Jahren und 50 Prozent lebten noch nach 20 Jahren.

„Ohne eine Transplantation, die fünf-Jahres-überlebensrate unter fünf Prozent, abhängig von der schwere der Lebererkrankung“, so Dr. Petrowsky sagte.

Nur ein pädiatrischer patient und ein Erwachsener patient hatte ein Rezidiv der zugrunde liegenden genetischen Krankheit. Der Pädiatrische patient starb 12 Jahre nach der Transplantation. Die Erwachsenen hatten eine Lebertransplantation und noch am Leben war, 22 Jahre später. „Für bestimmte genetische Bedingungen, anstelle der Leber ist nicht genug“, sagte Dr. Petrowsky erklärt, weil „andere Gewebe und Organe sind Ausdruck des mutierten proteins. Also die Diskussion ist jetzt sollen wir tun, eine kombinierte Leber-und Knochenmark-transplantation in diesen seltenen Fällen, um das Ergebnis zu verbessern?“

Nur 13 Prozent der Erwachsenen Patienten und 22 Prozent der pädiatrischen Patienten benötigten eine weitere Transplantation. Für Pädiatrische Patienten, die primären Gründe für das zusätzliche Verfahren wurden Blutgerinnsel in der Leber-Arterie oder der Körper lehnte die neue Orgel. Die Mehrheit der Erwachsenen, die Bedarf an einer anderen Transplantation hatte primärer non-Funktion, was bedeutet, das transplantierte organ einfach nicht funktioniert.

Trotz der Komplikationen, Dr. Petrowsky, sagte der hohe überlebensraten auch bedeuten, dass die Leber-transplantation ist zurzeit die beste verfügbare Behandlung für Patienten mit genetischen Erkrankungen der Leber. „Leber-transplantation für tödliche genetische Syndrome ist ein Modell für personalisierte genomische Medizin, indem Sie Gentherapie durch Feste Organtransplantation,“ die Autoren schrieb. Darüber hinaus werden genetische Tests können verwendet werden, um nicht nur die Bestätigung für die Ursache von Lebererkrankungen, aber auch vorhersehbar, dass es bei Menschen, die bestimmte genetische Marker. Die Ergebnisse, dass die Suche verwendet werden könnte, zu führen die Behandlung Entscheidungen.

Die hohen überlebensraten auch make-up für die Risiken und die Kosten der transplantation der Leber, die könnte so hoch wie $577,000 nach dem United Network of Organ Sharing.* „Transplantationsmedizin rettet Leben,“ sagte Petrowsky. „Viele der Patienten gehen, um ein gutes Leben. Wir haben Pädiatrische Patienten, die transplantiert wurden als Säuglinge. Wenn Sie nicht erhalten hatten eine Transplantation, würden Sie nicht überlebt haben. Viele von Ihnen sind am Leben, mehr als 20 Jahre nach der Transplantation, sind verheiratet, einige von Ihnen haben selbst Kinder und haben große Karrieren“, Schloss er.

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