Seltene Herzfehler, wiedergegeben in einer petri-Schale, die Hoffnung für die Heilung

Von Dr Ananya Mandal, MD

US-Forscher erstellt haben, schlagende Herzzellen im Labor mit dem gleichen Herzfehler mit Haut, Zellen von Kindern mit einem seltenen Herzfehler. Das bedeutet, Sie können nun testen, neuen Drogen in den menschlichen Zellen anstelle von Mäusen.

Das team um Ricardo Dolmetsch von der Stanford University berichtet, am Mittwoch in der Fachzeitschrift Nature, dass Herz Drogen hat nicht funktioniert, aber ein Krebs Medikament erforscht wird von Cyclacel Pharmaceuticals Inc scheint zu helfen. Diese neue Technologie zum ersten mal verwendet erstellen können, die menschlichen Modelle der Krankheit, die durch Reprogrammierung von gewöhnlichen Zellen Verhalten sich wie embryonale Stammzellen, können Anlass geben zu jedem Gewebe im Körper. Dolmetsch sagte, „Da jede Zelle in unserem Körper hat die gleichen genetischen Programmierung, das bedeutet, dass wir nehmen können Hautzellen und Programmieren Sie Ihnen Stammzellen zu gewinnen, und wir können diese Zellen, um die Zellen des Herzens.“ Die Technik entwickelte im Jahr 2006. Diese induzierten pluripotenten Stammzellen oder iPS-Zellen erfasst werden kann von Menschen mit genetischen Krankheiten gewachsen und in Chargen, das Leben für Monate und Jahre in dem Labor.

Für diese Studie, die das team gesammelt Haut, Zellen von Kindern mit Timothy-Syndrom, eine seltene Herzerkrankung bei autistischen Kindern. Diese Kinder haben einen unregelmäßigen Herzrhythmus. Dolmetsch sagte, „Wir generiert diese reprogrammierten Zellen aus, die diese Kinder und in den letzten vier Jahren oder so entwickelten wir diese Methoden für die Umwandlung dieser Zellen in kardiale Zellen.“ Als Nächstes das team testete mehrere Herz-Rhythmus-Medikamente, um zu sehen, wenn Sie das problem behoben. Keiner war, aber Sie hatten Erfolg mit der experimentellen Krebs-compound roscovitine, die nun geprüft wird in phase-2-Studien.

„Das potential ist wirklich groß“, sagte er. Er fügte hinzu, dass mehrere Medikamente, kann dazu führen, Herz-Rhythmus-Mängel können getestet für Toxizität mit diesem Modell. „Du kannst nicht gehen in das Herz in einem Kranken kleinen Jungen oder Mädchen und nehmen Sie die Zellen aus, zu untersuchen, was Los ist…Und die Mäuse sind nicht ein gutes Modell, denn Ihre Herzen sind sehr unterschiedlich“, erklärte er.

Stanford hat Patente auf die Technologie-und Dolmetsch sagten mehrere Pharmaunternehmen, darunter Pfizer, Roche und Amgen, haben Interesse an der Lizenzierung einige der Linien. Die Studie wurde finanziert durch die Nationalen Institute der Gesundheit, die Simons Foundation, die Japan Society for the Promotion of Science, der American Heart Association westlichen Staaten, und Frau Linda Miller, Ben und Felicia Horwitz und Herr und Frau Michael McCafferey.

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