Studie: Antisense-Medikamente zeigen Aktivität in der breiten Palette von Geweben und Organen

Antisense therapeutics, einer Klasse von Medikamenten, die aus kurzen Nukleinsäure-Sequenzen, können Ziel einer dysfunktionalen gen und die Stille seiner Tätigkeit. Eine neue Studie hat gezeigt, dass antisense-Medikamente geliefert systemisch zeigen Aktivität in einer Vielzahl von Geweben und Organen, die Unterstützung Ihrer Breite therapeutische Potenzial in vielen Krankheits-Indikationen, wie beschrieben, in einem Artikel in Nukleinsäure Therapeutics, ein peer-review-Zeitschrift von Mary Ann Liebert, Inc., die Verlage. Der Artikel ist auf der Nukleinsäure Therapeutics website (http://www.liebertpub.com/nat). Gen Hung, Xiaokun Xiao, Raechel Peralta, Gourab Bhattacharjee, Sue Murray, Dan Norris, Shuling Guo, und Monia, Brett, Isis Pharmaceuticals, Carlsbad, CA, Entwickler von antisense-Therapeutika, im Vergleich der beiden antisense-Medikament Chemie (Generation 2.0 und 2.5) mit dem Ziel entwickelt, ein gen exprimiert wird, das von praktisch allen Zellen in Mäusen und nicht-menschlichen Primaten. Sie zeigten antisense-Aktivität in zahlreichen Geweben und Zelltypen, einschließlich Leber, Niere, Lunge, Muskel, Fettgewebe, der Nebenniere, und der peripheren Nerven. Die Generation 2.5 antisense-Verbindung war mehr wirksam in einem breiteren Spektrum von Geweben, entsprechend den Ergebnissen dargestellt in dem Artikel „Charakterisierung von Ziel-mRNA-Reduktion Durch In Situ-RNA-Hybridisierung in Mehreren Organsystemen Folgende Systemische Antisense-Therapie bei Tieren.“ (http://online.liebertpub.com/doi/full/10.1089/nat.2013.0443) „in Diesem bahnbrechenden Werk befasst sich mit einem der wichtigsten Fragen, die sich dem Feld, die demonstration und Bewertung des multiple-organ-targeting von Nukleinsäure-Therapeutika“, sagt Chefredakteur Graham C. Parker, PhD, Die Carman und Ann Adams Abteilung für Pädiatrie, Wayne State University School of Medicine, Kinderkrankenhaus von Michigan, Detroit, MI. „Diese Publikation stellt eine benchmark für konvergente Analysen in mehreren Modellen für die präklinische Wirksamkeit Auswertung.“ Quelle: Duke Translational-Research-Institut

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