Top-line-Ergebnisse der TIGER-2 klinischen Phase-3-Studie bei CF-Behandlung

Inspire Pharmaceuticals, Inc. kündigte heute die top-line-Ergebnisse der zweiten klinischen Phase-3-Studie, TIGER-2, mit denufosol Tetranatrium-für die Behandlung von zystischer Fibrose (CF).

Die Studie nicht erreichen, statistische Signifikanz, dass der primäre Endpunkt, war die Veränderung vom Ausgangswert in FEV1 (Forced Expiratory Volume in One Second), in der Woche 48 Endpunkt (48 Wochen oder last observation carried forward). Patienten, die denufosol in dem 466-Patienten -, Doppel-blinden, placebo-kontrollierten klinischen Studie hatte eine Verbesserung von 40 mL, im Vergleich zu 32 mL für die Patienten, die placebo erhielten.

Adrian Adams, Präsident und CEO von Inspire, angegeben, „Diese TIGER-2-Ergebnisse waren enttäuschend und unerwartet die Behandlung erhalten, die beobachtete Wirkung in der TIGER-1-Studie. Wir führen eine Gründliche Analyse der Daten zu verstehen, die Ergebnisse aus dieser Studie und die Auswirkungen auf die zukünftige Entwicklung von denufosol und auf das Unternehmen voran zu gehen. Wir erwarten eine ausführliche Unternehmens-update Mitte Februar. Mittlerweile werden wir weiterhin den Fokus auf unsere Augenheilkunde-Geschäft.“

Charles A. Johnson, M. D., Executive Vice President für Forschung und Entwicklung und Chief Medical Officer, sagte, „Wir glauben, dass der TIGER-2-Studie wurde konzipiert und durchgeführt, angemessen und ausreichend waren, um Daten über die Wirksamkeit von denufosol bei 48 Wochen. Die Analyse der primäre Endpunkt, die wichtigsten sekundären Endpunkte, und wählen Sie Untergruppe Bevölkerung im TIGER 2 zeigt ein fehlen von sinnvollen Behandlung profitieren in dieser Patientenpopulation. Wir bedanken uns bei den Ermittlern, Mukoviszidose-Patienten und Betreuern für Ihre Mitwirkung in dieser Studie.“

Zusätzliche TIGER-2-Daten

Für 466 Patienten randomisiert in TIGER-2, die Behandlung, die Gruppen waren ausgewogen in Bezug auf demografische und hintergrund-Merkmale auf: das mittlere Alter lag bei 15,1 Jahren, die meine Lungenfunktion war auf 89,7% der vorhergesagten normalen Wert von FEV1 und die Verwendung von Begleitmedikation einschließlich inhalativen Antibiotika, dornase alfa (PULMOZYME®), orale Makrolid-Antibiotika war vergleichbar zwischen den Behandlungsgruppen. Patienten wurden in den USA (82%), Australien und Neuseeland (11%) und Kanada (6%).

Es wurden keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen denufosol oder placebo für drei wichtige sekundäre Endpunkte waren:

Veränderungsrate in Prozent vorhergesagt FEV1 über 48 Wochen, eine Messung der Lungenfunktion angepasst für Patienten vorhergesagt normal, basierend auf Größe, Gewicht und Geschlecht (-2.30% für denufosol und -3.02% für placebo.Änderung von der Basislinie in FEF25%-75% (Forced Expiratory Flow) in der Woche 48 Endpunkt, eine Maßnahme, die der kleinen Atemwege Funktion (-0.034 L/sec für denufosol, -0.018 L/sec für placebo.Die Zeit bis zur ersten pulmonalen Exazerbation, definiert durch Behandlung mit I. V. Antibiotika für mindestens eine respiratorische Zeichen oder symptom.

Patient retention-raten waren ähnlich zwischen den Behandlungsgruppen mit rund 82% den Abschluss der Studie (82% für denufosol, 83% für placebo). Sechs Prozent der Patienten in beiden Gruppen brachen die Studie aufgrund von unerwünschten Ereignissen (AEs). Die häufigsten AE war der Husten, die war ähnlich in beiden Therapie-Arme. Die Inzidenz von AEs und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse in der denufosol Gruppe war vergleichbar mit der placebo-Gruppe. Die Inzidenz von pulmonalen Exazerbationen, definiert durch Behandlung mit I. V. Antibiotika für mindestens eine respiratorische Zeichen oder symptom, das ähnlich war in beiden Therapie-Arme (21% für denufosol, 26% für placebo).

Update auf DEFY Open-Label-Studie

Patienten abgeschlossen, der TIGER-2-Studie waren berechtigt, die Anmeldung in einem separaten drei-Jahres-open-label-Studie mit denufosol genannt TROTZEN. Basierend auf den Mangel an sinnvollem nutzen beobachtet TIGER-2, Inspirieren zu empfehlen, dass die Patienten in der HERAUSFORDERUNG Studie unterbrechen Sie die Behandlung mit denufosol. Begeistern wird die Kommunikation mit den teilnehmenden klinische Studien über die nächsten Schritte für das DEFY-Studie, die in der nahen Zukunft.

Schreibe einen Kommentar

Deine E-Mail-Adresse wird nicht veröffentlicht. Erforderliche Felder sind mit * markiert.