Wissenschaftler entwickeln playbook zu Ende verheerenden Auswirkungen von fibrotischen Erkrankungen

Ein team von Wissenschaftlern entwickelt ein Textbuch für das Ende der verheerenden Auswirkungen der fibrotische Erkrankungen der Leber, Lunge, Niere, und anderen Organen, welche verantwortlich sind für so viele wie 45 Prozent aller Todesfälle in der industrialisierten Welt. Trotz der Prävalenz dieser Krankheiten, die verursacht werden durch den Aufbau von Narbengewebe, gibt es keine zugelassene antifibrotic Drogen auf den Markt, in den USA Ein top-Fibrose-Experte von der Icahn School of Medicine am Mount Sinai und drei weitere Institutionen haben beschrieben, Droge-Ziele und verbindungen, die Sie hoffen, dass Sie beweisen, breit wirksam in einem Artikel, „Therapie für Fibrotische Erkrankungen: kurz vor dem Start“ erscheint in der Januar-9-Ausgabe von Science Translational Medicine.

Wissenschaftler und Pharmaunternehmen sind wichtige Schritte, um den ungedeckten Bedarf für Fibrose-Behandlungen. Unter anderen Fortschritte, die Forscher haben entdeckt, und begann zur Validierung von Biomarkern, die Erprobung neuer Medikamente in klinischen Studien, nach dem Artikel.

„Die Einblicke, die wir beschrieben haben, legen den Grundstein für ein neues Verständnis von Behandlungsansätzen und-Diagnose,“ sagte Scott Friedman, MD, Dekan für Therapeutische Entdeckung auf dem Berg Sinai und Erstautor des Artikels. Krankheiten wie pulmonale Fibrose, renale Fibrose und Leberzirrhose bilden „einen riesigen ungedeckten medizinischen Bedarf,“ sagte Dr. Friedman, der auch der Direktor der Abteilung für Krankheiten der Leber und Ihrer Zentren für Fibrose-Forschung und-Alkohol Leber Krankheit. „Neue Behandlungen, die bereits in klinischen Studien beispielhaft eine Reihe von Strategien genutzt, die von verschiedenen Pharma-und Biotechnologie-Unternehmen.“

In der Vergangenheit, die Fibrose Feld erlitten hat, aus einem Mangel an Kommunikation zwischen den Borreliose-Experten konzentrierten sich auf einzelne Organe, und Wissenschaftler nicht vollständig ähnlichkeiten berücksichtigen, in der Zell-Dysfunktion findet sich in allen fibrotischen Erkrankungen. Jedoch wachsenden Synergien zwischen medizinischen Spezialitäten haben schärfte die Perspektive auf, wie fibrotische Erkrankungen, ausgelöst durch Verletzung des epithelialen Gewebe—Schichten dicht Gepackter Zellen, die alle Organe des Körpers.

Die neuere Forschung hat produziert eine kohärente, umfassende Ansicht von, wie diese Gewebe-Verletzungen provozieren dysregulation der Zelldifferenzierung, Signaltransduktion, protein-Sekretion, Dr. Friedman sagte. „Die Ermittler über das Feld beiseite organ-zentrierten Blick auf und kommt mit, was wir denken, sind die übergreifenden Merkmale der Fibrose. Verständnis, wie die Krankheit entsteht, kann uns helfen, zu diagnostizieren und zu behandeln, unabhängig davon, wo im Körper das fibrotische Gewebe präsentiert,“ sagte Dr. Friedman, der co-Autor der übersichtsartikel mit Kollegen von der Universität von Kalifornien, San Francisco, der University of Washington, Seattle und Biogen Idec mit Sitz in Cambridge, Mass.

Dr. Friedman schätzte, dass Hunderte von klinischen Studien sind derzeit im Gange, testen von Dutzenden von antifibrotic Drogen. Einige der vielversprechendsten Studien konzentrieren sich auf die Blockierung eines Weges, angetrieben von einem Molekül, bekannt als TGFß, die identifiziert wurde vor mehr als 20 Jahren als ein zentraler Vermittler der Fibrose. Zwar gab es Bedenken, dass die Hemmung dieses Signalwegs könnte auch beeinträchtigt die gesunde Prozess der tumor-Unterdrückung, Autoren der Artikel beschreibt einige versprechende experimentelle Drogen, einschließlich einer Vielzahl von humanisierten Antikörper von Genzyme, Eli Lilly und Biogen Idec.

Eine andere Strategie, Gilead Sciences ist mit Antikörpern zu blockieren ein Enzym, das fördert die Quervernetzungen zwischen Proteinen in Narbengewebe. Solche cross-linking “ – Gedanken zu versteifen, die Narbe und behindern normale Reparatur von Gewebe und Narben-Auflösung. Ein Dritter Ansatz, erkundet von Genentech, Novartis, MedImmune und Sanofi, Ziele Zytokine oder messenger Chemikalien, IL-4 und IL-13, die Regeln Fibrose in mehreren Tiermodellen.

„Das ist wirklich die Spitze des Eisbergs,“ sagte Dr. Friedman. „Aller Wahrscheinlichkeit nach, eine große Anzahl von klinischen Studien werden Folgen, gebaut, zum Teil auf den lehren, die durch diese Studien.“

„Wir hoffen, dass unsere Publikation soll als Vorlage dienen, nicht nur für die Ermittler, aber für Drogen-Unternehmen, die beginnen, Zoll in diesem Raum,“ sagte Dr. Friedman, der war der erste Wissenschaftler zu isolieren und zu charakterisieren, die hepatische stellate cell, der Schlüssel Zelltyp verantwortlich für Narben-Produktion in der Leber. „Unsere Absicht war es, zu erfassen, die Vorderkante der Wissenschaft und Hinweise für die wie zu bewegen das Feld nach vorne.“

Forscher in diesem Bereich vor einer Reihe von Hürden. Eine Herausforderung, zum Beispiel, umfasst die Entwicklung eines geeigneten Designs für klinische Studien bei Erkrankungen wie der Leberzirrhose, die mit Vernarbung der Leber über mehr als 30 Jahre. „Wenn ein trial dauert nur ein oder zwei Jahre in eine Krankheit, die wirkt sich auf Patienten, die seit Jahrzehnten die Entwicklung von Messungen, die genau der Krankheit ist schwierig,“ Dr. Friedman hingewiesen. „Das ist wirklich repräsentiert die aktuelle Achillesferse im trial-design, die überwunden werden konnten mit besserer Methoden zur Erkennung von Verbesserungen nach der Therapie.“

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