WSU-Roman-gen-Therapie für Blindheit erhält 250.000 Dollar FFB gewähren

Technologie, die Sehfähigkeit wiederherzustellen durch die Verwendung einer Komponente, die von grünen Algen entwickelt von einem der Wayne State University professor und wissenschaftlicher Direktor des Ligon Research Center of Vision am Kresge Eye Institute – angezogen hat, zusätzliche Mittel für Therapie-Entwicklung.

Die Foundation Fighting Blindness angekündigt, ein $250.000 Zuschuss von Ihrem Partner, Nationalen Neurovision Research Institute, RetroSense Therapeutics, LLC, einer in Michigan ansässigen Unternehmen. RetroSense unterzeichneten eine Lizenzvereinbarung, die in 2011 für das neuartige gen-Therapie-Ansätze entwickelt, die an der Wayne State University von Zhuo-Hua Pan, Ph. D., professor der Augenheilkunde und Anatomie & Zellbiologie an der School of Medicine.

Pan-Roman-Strategie konzentriert sich auf die genetische Umwandlung von Licht-unempfindlich innere retinale Neuronen in die lichtempfindlichen Zellen, damit die Wiederherstellung der Lichtempfindlichkeit Netzhäute dass das fehlen von Photorezeptoren. Mit einem virus, der erzielt einen lichtempfänger gene aus Grünalgen genannt channelrhodopsin-2 (ChR2), fand er, dass ChR2 aus der inneren retinalen Neuronen lichtempfindlich, und dies blieb für lange Zeit in den Neuronen, führt letztlich zu einer restaurierten Reaktionen auf das Licht im Gehirn des visuellen cortex.

Pfanne, zusammen mit Kollegen an der Salus University in Pennsylvania, entwickelt der Durchbruch-Therapie und follow-on-Ansätze anbieten, Versprechen, um Menschen mit Blindheit, verursacht durch die altersbedingte Makuladegeneration (AMD) und retinitis pigmentosa (RP) – retinal degenerative Erkrankungen sind derzeit nicht heilbar.

AMD ist die führende Ursache von Blindheit bei Menschen älter als 60, die mehr als 8 Millionen in den Vereinigten Staaten. Weltweit sollen 500 000 Menschen verlieren jährlich Ihr Augenlicht zu AMD, das ist das Ergebnis einer fortschreitenden Schädigung von Photorezeptoren in der Makula, in der Nähe der Mitte der Netzhaut.

RP ist eine genetisch bestimmt-eye-Erkrankung, verursacht durch Mutationen in mehr als 100 verschiedenen Genen. Schätzungsweise 100.000 Amerikaner haben RP, die in der Regel manifestiert sich als Nachtblindheit und schreitet zum Tunnelblick und manchmal auch vollständige Blindheit.

„Dieses Feld der Forschung, bekannt als die optogenetik ist eine sehr vielversprechende und kreative Ansatz zur Wiederherstellung der vision, in der Menschen mit schweren Verlust der Sehkraft oder der vollständigen Erblindung“, sagte Stephen Rose, M. D., der Stiftung, chief research officer, in einer Pressemitteilung. „RetroSense verfügt über herausragende Technologie, und es hat beeindruckende Ergebnisse im Labor-Studien. Gerne unterstützen wir das Unternehmen in seinen Bemühungen, sich zu bewegen, die Behandlung in einer klinischen Studie.“

Rose sagte, ein Vorteil der optogenetische Behandlungen ist, dass, weil Sie arbeiten unabhängig von genetischen Defekten, die Krankheit verursachen, aber Sie arbeiten für eine Vielzahl von Netzhaut-Degenerationen.

Die Stiftung sagte, die Therapie, entwickelt von Pan hat gezeigt, wiederhergestellt vision in Tiermodellen mit hoch degenerierten netzhäuten. RetroSense Therapeutika strebt die US-amerikanische Food and Drug Administration die Zulassung für eine klinische Phase-I-Studie.

Sean Ainsworth, Gründer und chief executive officer von RetroSense, lizenzierte die Technologie von der Wayne State University. Er hat gesagt, dass die klinische Phase-I-Studien könnten Anfang 2013.

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